但讽刺的是,专利战打得火热,商业化却已悄然加速。全球首款CRISPR疗法Casgevy已获批上市,销售额稳步攀升,多家公司在研管线进入晚期临床。专利归属虽悬而未决,但投资人早已用脚投票:CRISPR相关美股公司市值回暖,Cathie Wood(木头姐 ...
SCIENCE ADVANCES • 21 Jan 2022 • 作者开发并优化了脂质纳米粒(LNPs)来传递Cas9 mRNA和靶向于小鼠肝脏的引导RNA。LNP介导的CRISPR-Cas9释放可抑制AT,从而改善凝血酶的生成。血友病A和B小鼠的出血相关表型均得到恢复。 遗传性血友病是一种不治之症。 尽管已经引进了 ...
CRISPR-Cas系统目前已经成为精确编辑的重要工具,能够在不同生物体的基因组中进行靶向修饰,可以在不改变DNA序列的情况下激活或抑制特定基因的基因表达。有研究发现,当Cas9被靶核酸激活后,除了对目标位点进行经典的 ...
随着全球人口老龄化的加剧,神经退行性疾病成为影响老年人生活质量的重要因素之一。神经干细胞(Neural Stem Cells, NSC)作为脑内再生能力的关键细胞类型,在维持大脑功能方面扮演着至关重要的角色。然而,随着年龄的增长,NSC的功能逐渐衰退,这被认为是 ...
本综述系统探讨了CRISPR-Cas9技术在遗传性血液病和血液恶性肿瘤治疗中的突破性应用。文章详细解析了其作用机制(包括crRNA ...
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中,来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明 ...
根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据,经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间,并且能够稳定增殖并发挥功能。 2020年2月8日 讯 /生物谷BIOON/ --根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员 ...
来自澳大利亚 Monash University 等的研究团队正利用 AI 来解决这个问题。他们设计的 Acrs 能够高效且特异地抑制 CRISPR–Cas13a 核酸酶活性,这种效应器抑制剂将有助于 CRISPR–Cas ...
2022年2月28日,美国专利商标局(USPTO)通过抵触审查程序(Patent Interference No. 106,115)对持续数年的CRISPR-Cas9发明专利纷争做出了关于优先权(priority)的决定,来自博德研究所的华裔科学家张锋团队拥有在真核细胞中使用CRISPR-Cas9系统的专利。 虽然这并不代表张 ...
2022年2月28日,美国专利商标局(USPTO)通过抵触审查程序(Patent Interference No. 106,115)对持续数年的CRISPR-Cas9发明专利纷争做出了关于优先权(priority)的决定,来自博德研究所的华裔科学家张锋团队拥有在真核细胞中使用CRISPR-Cas9系统的专利。 虽然这并不代表张 ...
想象一下未来,父母可以定制宝宝的样子,选择未出世孩子的身高和眼睛颜色。 编者按:什么是CRISPR? 科学界为什么对于其潜在的应用如此着迷?这种技术和古老的细菌防御系统有什么联系?它又将如何影响我们周围的世界?本文编译自CBInsights上原标题为What Is ...